Novedades sobre vacunas contra el Parkinson y la Atrofia Multisistémica

16 04 2015

La Unión Europea apoya un mayor desarrollo de vacunas terapéuticas contra el Parkinson y la atrofia multisistémica 

Un consorcio internacional de los mejores equipos europeos de investigación ha recibido una importante financiación de la UE para el desarrollo de vacunas terapéuticas contra la enfermedad de Parkinson (EP) y la Atrofia multisistémica (AMS). Liderado por la empresa de biotecnología austríaca AFFiRiS AG, el consorcio utilizará una estrategia tándem original para avanzar en el desarrollo de dos vacunas terapéuticas candidatas en paralelo. Ambas son únicas en el potencial de modificación de la enfermedad, algo que hace falta urgentemente tanto en la EP así como en AMS. Las dos vacunas apuntan a una proteína llamada alfa-sinucleína, que desempeña un papel clave en la aparición y progresión de la EP y la AMS. Además, el grupo trata de identificar biomarcadores con valor diagnóstico y pronóstico. El consorcio se compone con líderes de opinión médica y científica de Alemania, Francia y Austria. El proyecto, llamado SYMPATH, ha sido galardonado con € 6 millones, provenientes del 7º Programa Marco de la Unión Europea, y tendrá una duración de 48 meses.

 

Las vacunas candidatas (PD01A y PD03A) forman parte de la línea de desarrollo de la empresa de biotecnología austríaca AFFIRIS AG que lidera el consorcio y el desarrollo clínico en el campo. Basado en la tecnología AFFITOME de la empresa, ambas vacunas tienen por objetivo a la proteína alfa-sinucleína (alfa-syn), que desempeña un papel clave en la aparición y progresión de la EP y de la AMS, siendo esta última una enfermedad huérfana, sin terapia registrada. Estas vacunas han demostrado su potencial modificador de la enfermedad en varios sistemas de modelos preclínicos.

 

Reconocida como una de las empresas líderes mundiales en el campo de la alfa-sinucleína inmunoterapia, AFFiRiS reunió expertos médicos y científicos básicos de ocho prominentes organizaciones europeas para el proyecto FP7, llamado SYMPATH. Estas instituciones son el Forschungszentrum Jülich en Alemania, el INSERM F-CRIN de Toulouse y los Departamentos de neurología de los hospitales universitarios de Bordeaux y Toulouse, de Francia, así como de la Universidad de Medicina del Departamento de Neurología y la empresa PROSENEX de Innsbruck, Austria.

 

Al comentar sobre este enfoque innovador, el profesor Achim Schneeberger, responsable de desarrollo clínico en AFFiRiS y coordinador de SYMPATH, explicó: “Esta estrategia de ensayo clínico desarrollado por el consorcio SYMPATH establece un nuevo estándar para las vacunas terapéuticas y agentes modificadores de la enfermedad en las enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y la Atrofia multisistémica”. El Dr. Markus Mandler, del mismo llaborario, agrega:. “La estrategia tándem es de plena conformidad con el programa de maduración clínica AFFiRiS. Basado en el excelente perfil de seguridad de todas las vacunas candidatas, este programa permite una prueba muy rápida de nuevas vacunas en el hombre. Estamos muy contentos de que los principales líderes de opinión están trabajando con nosotros en este proyecto”.

 

Además, el consorcio SYMPATH tiene como objetivo identificar marcadores biológicos con valor diagnóstico y pronóstico para ambas enfermedades, EP y AMS. También se pondrá a prueba la viabilidad del uso de la AMS como una indicación de referencia clínica para sinucleinopatías, un grupo de enfermedades caracterizadas por la agregación de alfa-sinucleína en los llamados cuerpos de Lewy. El uso de la AMS como referencia clínica para sinucleinopatías también podría beneficiar mucho las terapias en general de la AMS, en tanto el tratamiento de la AMS da la lectura positiva más rápida para la modificación de la enfermedad tras la vacunación. “En base a las investigaciones recientes en las enfermedades neurodegenerativas, se ha optado por dirigirse no sólo a la EP, sino también AMS, con los estudios de las vacunas PD01A y PD03A. Si tiene éxito, podría orientarse hacia una necesidad clínica no cubierta adicional e intensa como la Atrofia multisistémica, que sin terapia registrada. Nuestro enfoque podría, al mismo tiempo, proporcionar nuevos conocimientos científicos sobre el origen común de EP y AMS “, concluye el Prof. Wassilios Meissner, del Hospital Universitario de Bordeaux y experto clínico en AMS.

 

Nelyvivirelparkinsonenbaleares.blogspot.com [en línea] Palma de Mallorca (ESP): nelyvivirelparkinsonenbaleares.blogspot.com, 16 de abril de 2015 [ref. 09 de mayo de 2014] Disponible en Internet: http://nelyvivirelparkinsonenbaleares.blogspot.com/2014/05/novedades-sobre-vacunas-contra-el.html



MONITORIZACIÓN NO INVASIVA DE LA ESCLEROSIS MÚLTIPLE

12 12 2013

El estudio de la retina permite visualizar de forma no invasiva la evolución de la Esclerosis Múltiple

Las enfermedades neurodegenerativas son crónicas y todavía no existe un tratamiento eficaz, por lo que se han convertido en una preocupación creciente en nuestra sociedad envejecida. La falta de terapias se suma a la dificultad de estudiar el efecto de los nuevos fármacos sobre el cerebro, ya que hasta la muerte del paciente no se puede realizar un diagnóstico y un estudio anatomopatológico completos.

La revista Annals of Neurology publica un trabajo en el que se demuestra que es posible monitorizar la evolución de la Esclerosis Múltiple a través de la retina. El Dr. Íñigo Gabilondo es el primer firmante del trabajo, y el último es el Dr. Pablo Villoslada, responsable del grupo Esclerosis Múltiple, Patogénesis y Nuevas Terapias del programa de Neuroinmunología del IDIBAPS. El trabajo se ha realizado en colaboración con el Servicio de Neurología y el Servicio de Oftalmología del Hospital Clínic, que configuran el Laboratorio de la Vía Visual, financiado por el Instituto de Salud Carlos III.

 

El ojo es una ventana al cerebro, ya que éste se prolonga hasta la retina a través del nervio óptico. La retina, al ser parte del cerebro, también se ve afectada por las enfermedades neurodegenerativas como la Esclerosis Múltiple, el Alzheimer o el Párkinson. Las técnicas láser de análisis por la imagen permiten alcanzar resoluciones de hasta 1.000 veces más pequeño que 1 milímetro, más que suficiente para analizar los nervios que asoman en el ojo por el nervio óptico y que miden una micra de diámetro. Incluso se está trabajando con técnicas de espectroscopia para obtener imágenes moleculares que permitirían identificar cambios en la composición de las neuronas antes de que aparezcan cambios morfológicos.

El trabajo publicado en Annals of Neurology combina la Tomografía de Coherencia Óptica y la Resonancia Magnética en 100 pacientes con Esclerosis Múltiple, en el momento de inclusión en el estudio y un año más tarde. La evolución de los datos obtenidos mediante técnicas de imagen se relacionó con la progresión clínica de los pacientes para demostrar que existe una degeneración de los nervios de la vía visual representativa de lo que pasa dentro del cerebro. Además, la degeneración de los axones de las neuronas era independiente de los brotes sufridos por los pacientes, las fases inflamatorias agudas y más evidentes de la enfermedad pero que no tienen tanta importancia sobre su avance.

El presente estudio aplica estas técnicas a la Esclerosis Múltiple, y pronto se analizarán otras dolencias como el Párkinson o los trastornos del sueño REM, que son el síntoma más prematuro conocido de una enfermedad neurodegenerativa. El objetivo es monitorizar la enfermedad de forma no invasiva desde sus fases más precoces, y obtener así información que permita predecir su evolución en los nuevos casos. Estas técnicas tienen un valor incalculable para testar el efecto de las nuevas aproximaciones clínicas que pretendan detener la progresión de las enfermedades neurodegenerativas.

 

Referencia del artículo:
Gabilondo I, Martínez-Lapiscina EH, Martínez-Heras E, Fraga-Pumar E, Llufriu S, Ortiz S, Bullich S, Sepulveda M, Falcon C, Berenguer J, Saiz A, Sanchez-Dalmau B, Villoslada P. Trans-synaptic axonal degeneration in the visual pathway in multiple sclerosisAnnals of Neurology. 2013 Oct 2. doi: 10.1002/ana.24030. [Epub ahead of print]
Artículo en PubMed

 

Blog.hospitalclinic.org [en línea] Barcelona (ESP): blog.hospitalclinic.org, 12 de diciembre de 2013 [ref. 04 de diciembre de 2013] Disponible en Internet: http://blog.hospitalclinic.org/es/2013/12/retina-esclerosi-multiple/



Desarrollan una molécula con aplicaciones potenciales en el tratamiento del Parkinson

22 04 2013

Un estudio liderado por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) ha desarrollado una molécula que disminuye la neuroinflamación y la muerte neuronal, y modula la neuroplasticidad en la sustancia negra del cerebro, zona afectada en la enfermedad de Parkinson.

Foto: WIKIMEDIA COMMONS

Foto: WIKIMEDIA COMMONS

 

“Se trata de un nuevo fármaco potencial para la enfermedad de Parkinson. Posee un mecanismo de acción innovador que podría llegar a cambiar el curso de la pérdida neuronal asociada a esta enfermedad”, ha señalado la investigadora del CSIC en el Instituto de Química Médica Ana Martínez.

El compuesto S14, que ya ha sido patentado y licenciado, ha sido probada con éxito en ratones y, en un par de años, podría entrar en fase de ensayos clínicos en humanos, según explican desde el CSIC

Según el estudio, que se han presentado en el XI Congreso Internacional sobre Alzheimer y Parkinson celebrado en Florencia (Italia), el compuesto S14 es capaz de inducir la formación de nuevas neuronas dopaminérgicas en ratones dañados con 6-hidroxidopamina, la neurotoxina más empleada en el desarrollo de modelos experimentales de Parkinson en roedores.

En la actualidad el tratamiento de esta enfermedad es paliativo y tiende a reemplazar la acción de los neurotransmisores perdidos mediante la administración de L-dopa y otros agentes, con el objetivo de aumentar el nivel de dopamina y sus efectos.

Los investigadores señalan que el principal problema relacionado con este tratamiento es que el uso prolongado de L-dopa produce movimientos anormales e involuntarios en los pacientes, lo que empeora más su calidad de vida.

La licencia de explotación ha sido adquirida por Araclon Biotech, empresa de Grifols; mientras el desarrollo preclínico del nuevo fármaco ha sido financiado parcialmente por un proyecto del programa INNPACTO de colaboración público-privada.

“Dados los buenos resultados obtenidos en ratones, ya se han iniciado los trabajos de desarrollo preclínico, con el fin de solicitar la autorización para, en un par de años, empezar la fase clínica en humanos”, añade la investigadora.

El Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa en la que se pierden progresivamente las neuronas dopaminergicas y por ahora se desconoce la causa que la produce.

La enfermedad afecta a una de cada mil personas en todo el mundo y es la segunda enfermedad neurodegenerativa más frecuente en personas mayores, sólo superada por el Alzheimer.  En España, según datos de la Sociedad Española de Neurología, existen unos 150.000 afectados por esta enfermedad.

Los síntomas principales son trastornos del movimiento, como temblor en reposo, rigidez muscular y lentitud de movimientos.  También aparecen otros síntomas asociados como pérdida cognitiva, trastornos del sueño y depresión, entre otros.

 

Europapress.es [en línea] Madrid (ESP): europapress.es, 22 de abril de 2013 [ref. 10 de abril de 2013] Disponible en Internet: http://www.europapress.es/salud/noticia-desarrolla-molecula-aplicaciones-potenciales-tratamiento-parkinson-20130410110546.html



Transforman piel en células del sistema nervioso

2 02 2012

Científicos en Estados Unidos lograron convertir de forma directa células de la piel en los principales componentes celulares del sistema nervioso.

 

En el experimento, llevado a cabo en ratones, los investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de Stanford, California, no tuvieron que recurrir al proceso de generación de células madre.

Los científicos convirtieron células de la piel en los tres tipos principales de células nerviosas.

Y este nuevo proceso de “conversión directa” abre la posibilidad de poder obtener cualquier tipo de célula del organismo humano sin tener que depender de las células madre embrionarias o de la reprogramación de células adultas.

La investigación, publicada en Proceedings of the National Academy of Sciences, (PNAS) (Actas de la Academia Nacional de Ciencias), logró generar células precursoras neurales, las cuales pueden convertirse tanto en los principales tipos de células del sistema nervioso, incluidas neuronas.

Tal como expresan los científicos, el hallazgo abre la posibilidad de poder utilizar esta técnica para tratamientos de enfermedades neurodegenerativas.

Pero será necesario todavía llevar a cabo más pruebas para confirmar que el procedimiento puede usarse con piel humana.

Las células madre pueden convertirse en cualquier tipo de célula especializada del organismo humano y por eso se ha pensado que tienen un enorme potencial para el tratamiento de muchas enfermedades.

Actualmente se están llevando a cabo varios ensayos clínicos con células madre para tratar desde pacientes que sufrieron enfermedad cerebrovascular hasta formas de ceguera.

Uno de los principales obstáculos en este campo, principalmente ético, es la fuente de donde provienen estas células madre pluripotenciales: los embriones.

Los científicos encontraron un método alternativo: el uso de células adultas, tomadas del propio paciente, que pueden ser reprogramadas para convertirlas en células madre “inducidas”, capaces de volverse el tipo de célula que se requiere.

Este proceso, sin embargo, ha resultado en la activación de genes causantes de cáncer.

Conversión directa

Ahora los científicos de Stanford parecen haber encontrado otra alternativa que evita la necesidad de crear células madre pluripotenciales inducidas: la conversión directa de células de la piel del paciente en células especializadas.

El mismo equipo de científicos ya había logrado transformar directamente piel de ratones en neuronas.

                                                                                                                                                                       “ Estamos muy emocionados con la perspectiva de poder

                                                                                                                                                                          usar estas células en tratamientos potenciales “

                                                                                                                                                                                                                                                             Prof. Marius Wernig

Y ahora pudieron crear células precursoras o “nodrizas” del sistema nervioso, las cuales pueden desarrollarse en los tres tipos principales de células nerviosas: neuronas, astrocitos y oligodendrocitos.

La ventaja de estas células precursoras es que una vez que se crean pueden cultivarse en un laboratorio y generar números enormes de células, lo cual es sumamente importante si se van a utilizar en algún tratamiento.

Las células de la piel y las células nerviosas contienen la misma información genética. Sin embargo, cada una interpreta el código genético de distinta forma.

Este proceso de interpretación es controlado por los llamados “factores de transcripción”.

“Infección”

Los científicos usaron un virus para “infectar” a las células de la piel con tres factores de transcripción que se sabe están en grandes números en las precursoras neurales.

Tres semanas después, casi una de cada 10 de las células de la piel se convirtieron en precursoras neurales.

“Estamos muy emocionados con la perspectiva de poder usar estas células en tratamientos potenciales” expresa el profesor Marius Wernig, quien dirigió el estudio.

“Demostramos que las células pueden integrarse en el cerebro de un ratón y producir una proteína faltante que es muy importante para conducción de señales eléctricas en las neuronas”.

“Esto es importante porque el modelo de ratones que usamos simula el de una enfermedad cerebral genética humana”.

“Sin embargo, necesitamos realizar más estudios para generar células similares a partir de piel humana y analizar su seguridad y eficacia” agrega el científico.

Por su parte, el doctor Deepak Srivastava, quien está investigando la conversión de células en músculo cardíaco, afirma que el estudio “abre la posibilidad de considerar nuevas formas de regenerar neuronas dañadas utilizando las células que rodean el área de la lesión”.

Bbc.co.uk [en línea] London (UK): bbc.co.uk, 2 de febrero de 2012 [ref. 31 de enero de 2012] Disponible en Internet:

http://www.bbc.co.uk/mundo/noticias/2012/01/120131_celulas_piel_cerebrales_men.shtml